醫(yī)患雙方都期待更多罕見病用藥問世

文/廣州日報(bào)全媒體記者 涂端玉

圖/廣州日報(bào)全媒體記者 李波

近日，國家衛(wèi)生健康委、科技部、工業(yè)和信息化部等六部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批罕見病目錄》，包含軟骨發(fā)育不全、原發(fā)性生長激素缺乏癥、獲得性血友病、成人斯蒂爾病等86種罕見病。加上2018年5月五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，目前目錄已覆蓋207種罕見病。

記者獲悉，伴隨政策“紅包”發(fā)放，龍頭藥企研發(fā)熱情高漲，而不少品種已逐步顯示出市場潛力。

目錄更新

助力改善罕見病患者“用藥難”

罕見病的診治一直存在確診難、治療方法少、可用藥品少、社會重視程度不高等困難。在全球已知的7000多種罕見病中，僅有極少量病種存在有效的治療方法。將罕見病納入國家目錄并持續(xù)更新，可讓作為少數(shù)群體的罕見病患者被看見、被關(guān)注、被關(guān)心，極大地推動罕見病的篩查診治。

國家衛(wèi)生健康委官方網(wǎng)站日前顯示消息稱：為深入貫徹落實(shí)中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，進(jìn)一步加強(qiáng)中國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益，根據(jù)《罕見病目錄制訂工作程序》，國家衛(wèi)健委、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局和中央軍委后勤保障部6部門聯(lián)合制定了《第二批罕見病目錄》。

記者獲悉，實(shí)際上，早在2018年，我國曾發(fā)布《第一批罕見病目錄》，其中包含了121種罕見疾病。而此次發(fā)布的《第二批罕見病目錄》包含了86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病。在此次發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中，軟骨發(fā)育不全、先天性膽道閉鎖、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、黑色素瘤、發(fā)作性睡病等均被納入。

臨床用藥

需求推動罕見病藥物市場升溫

在業(yè)界觀點(diǎn)看來，目錄的建立和更新還將催生出一系列保障措施和支持政策，這可以有效提高國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)對罕見病的關(guān)注以及對目錄內(nèi)病種的研發(fā)積極性，加速相關(guān)藥物的研發(fā)和上市，填補(bǔ)罕見病用藥仍存的諸多“空白”，最終改善罕見病患者“用藥難”的現(xiàn)實(shí)困境。

金賽藥業(yè)方面表示，其始終關(guān)注著罕見病群體，一方面是推進(jìn)罕見病臨床研究，另一方面則是積極支持國內(nèi)罕見病學(xué)術(shù)組織的工作開展。據(jù)悉，其一直在積極開展生長激素治療小胖威利綜合征臨床研究，同時(shí)還在支持該綜合征成立臨床規(guī)范化多學(xué)科診療協(xié)作聯(lián)盟。

“鑒于我國龐大的人口基數(shù)，相對于其他國家和地區(qū)，很多罕見病在我國已經(jīng)變得‘不罕見’。”廣州一位肝病?？浦魅胃嬖V廣州日報(bào)全媒體記者，在臨床用藥需求的推動下，罕見病藥物市場正在持續(xù)升溫。

米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，大部分罕見病藥物市場規(guī)模目前仍較小的原因，一方面可能是因?yàn)樗幤穭偵鲜?，尚未?shí)現(xiàn)放量;另一方面則可能因?yàn)槭袌鏊O(jiān)測的醫(yī)院不是用藥的主要醫(yī)院。不過，仍有部分品種市場潛力不容小覷，以治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液為例，其通過談判后降價(jià)95%進(jìn)入醫(yī)保，米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，該藥2021年在中國重點(diǎn)省市公立醫(yī)院終端銷售額不足5000萬元，然而2022年第一季度已突破億元大關(guān)，增速十分驚人。

用藥保障

50余種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄

就在不久前，國家醫(yī)保局發(fā)布消息顯示，通過醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判，已累計(jì)將26種罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，平均降價(jià)超50%。疊加其他藥品準(zhǔn)入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫(yī)保藥品目錄。

近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案對罕見病用藥的申報(bào)條件未設(shè)置上市時(shí)間限制，納入國家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄，進(jìn)一步拓寬了罕見病用藥的準(zhǔn)入范圍。

在罕見病用藥供應(yīng)保障方面，國家醫(yī)保局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委先后印發(fā)相關(guān)文件，通過定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩個(gè)渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床適應(yīng)等方面的合理需求。截至2023年6月底，全國已有22.9萬家定點(diǎn)醫(yī)院和藥店配備了包括罕見病用藥在內(nèi)的目錄談判藥品。

據(jù)了解，國家醫(yī)保局將持續(xù)完善醫(yī)保準(zhǔn)入談判制度，綜合考慮臨床需求、醫(yī)?；鸪惺苣芰Φ纫蛩?，將更多符合條件的罕見病用藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄，進(jìn)一步提升罕見病用藥保障水平。

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