我國科學(xué)家在誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞治療重大疾病的研究中取得突破，首次利用干細(xì)胞再生療法功能性治愈1型糖尿病。

由天津市第一中心醫(yī)院沈中陽、王樹森研究組，北京大學(xué)、昌平實驗室鄧宏魁研究組與杭州瑞普晨創(chuàng)科技有限公司組成的研究團隊，利用化學(xué)重編程技術(shù)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制備胰島細(xì)胞，并將其移植給一名1型糖尿病患者，取得了臨床功能性治愈的療效。該成果9月25日晚發(fā)表于國際權(quán)威期刊《細(xì)胞》。

基于化學(xué)重編程誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床研究的示意圖和治療效果。（受訪單位供圖）

天津市第一中心醫(yī)院王樹森主任介紹，糖尿病是威脅人類健康的重大疾病，1型糖尿病是其中較為嚴(yán)重的一種。當(dāng)前常用的治療方法難以實現(xiàn)血糖的精準(zhǔn)調(diào)控，導(dǎo)致多種并發(fā)癥發(fā)生，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。目前胰島移植臨床療效已取得一定進步，但胰腺供體短缺的問題，大大限制其廣泛應(yīng)用，人誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞制備的胰島細(xì)胞有望突破此瓶頸。

據(jù)介紹，該名患者1型糖尿病史11年，完全依賴胰島素治療，但血糖控制較差，多次出現(xiàn)嚴(yán)重低血糖。移植后患者恢復(fù)了內(nèi)源自主性、生理性的血糖調(diào)控，移植75天后，完全擺脫了胰島素注射治療，并持續(xù)1年以上。目前各項糖尿病相關(guān)指標(biāo)均達到正常人水平，實現(xiàn)了1型糖尿病的臨床功能性治愈。這項臨床研究建立在大量臨床前研究和國家干細(xì)胞臨床研究備案基礎(chǔ)上，對糖尿病治療策略的革新具有重要價值。

胰島細(xì)胞腹直肌前鞘下移植的示意圖。（受訪單位供圖）

“用多能干細(xì)胞制備的胰島細(xì)胞為糖尿病移植治療提供了新的來源。”北京大學(xué)干細(xì)胞研究中心主任鄧宏魁教授介紹，多能干細(xì)胞具有無限增殖的特性和分化成生物體所有功能細(xì)胞類型的能力，是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域關(guān)鍵的“種子細(xì)胞”。團隊通過化學(xué)小分子調(diào)控的手段實現(xiàn)了將人體細(xì)胞誘導(dǎo)為多能干細(xì)胞，開辟了人多能干細(xì)胞制備的全新途徑。該技術(shù)因此榮獲2024年未來科學(xué)大獎“生命科學(xué)獎”。

鄧宏魁教授表示，化學(xué)重編程技術(shù)制備的功能細(xì)胞在臨床治療疾病的初步成功，表明化學(xué)重編程有望成為高效制備各種功能細(xì)胞類型的通用底層技術(shù)，為細(xì)胞治療在重大疾病治療上的廣泛應(yīng)用開辟了新路徑。

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